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傳統(tǒng)的脂質(zhì)納米顆粒（LNP），在全身給藥后，大多富集在肝臟。這種固有的“肝臟趨向性”，限制了LNP在肝外疾病治療中的應(yīng)用。此前，科學(xué)家已嘗試靶向配體修飾、高通量脂質(zhì)庫(kù)篩選等多種策略，但對(duì)于如何理性、可預(yù)測(cè)地設(shè)計(jì)能夠特異性靶向特定器官的遞送載體尚不明晰。近期，中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所等研究團(tuán)隊(duì)，將生物學(xué)中結(jié)構(gòu)多變的多肽，與脂質(zhì)納米技術(shù)中的可電離脂質(zhì)，這兩類生物材料融合，創(chuàng)造出一種全新的肽基可離子化脂質(zhì)（PIL）材料，開發(fā)出名為PILOT的器官靶向mRNA遞送平臺(tái)。PILOT平臺(tái)可在無需配體修飾和額外脂質(zhì)加入的情況下，實(shí)現(xiàn)多器官特異性mRNA遞送，且其PIL靶向修飾策略具有通用性和可預(yù)測(cè)性，即賴氨酸/精氨酸修飾，可實(shí)現(xiàn)mRNA的肺靶向遞送；半胱氨酸/組氨酸/酪氨酸/苯丙氨酸修飾，可實(shí)現(xiàn)mRNA的肝靶向遞送；谷氨酸/天冬氨酸/脯氨酸/色氨酸修飾，及Nα-乙?；嚢彼?精氨酸修飾，可實(shí)現(xiàn)mRNA的脾臟特異性遞送；賴氨酸-酪氨酸二肽的加入，可顯著提升mRNA的胸腺靶向遞送；阿侖膦酸的加入，可顯著提升mRNA的骨骼靶向遞送。進(jìn)一步，研究團(tuán)隊(duì)基于肝靶向與肺靶向PILOT LNP，挑戰(zhàn)了在遞送上難度較大的先導(dǎo)編輯技術(shù)，通過“all-in-one”方式，共同遞送PEmax mRNA和工程化向?qū)NA（epegRNA），實(shí)現(xiàn)了在肝臟中13.3%的先導(dǎo)編輯編輯效率，和在肺部7.4%的先導(dǎo)編輯效率。該研究首次通過全身系統(tǒng)性給藥，在肺部實(shí)現(xiàn)高效先導(dǎo)編輯，為治療肺遺傳病奠定了技術(shù)基礎(chǔ)。研究開發(fā)的PILOT靶向遞送平臺(tái)，提供了一套可預(yù)測(cè)、模塊化的“設(shè)計(jì)規(guī)則”，減少了開發(fā)器官靶向療法的盲目性和時(shí)間成本。這項(xiàng)技術(shù)有望應(yīng)用于針對(duì)肺部疾病、脾臟疾病、免疫系統(tǒng)疾病及骨相關(guān)疾病的精準(zhǔn)基因藥物開發(fā)，并推動(dòng)mRNA技術(shù)應(yīng)用到治療更多重大難治性疾病。相關(guān)研究成果發(fā)表在《自然-材料》（Nature Materials）上。研究工作得到國(guó)家自然科學(xué)基金委員會(huì)、科學(xué)技術(shù)部、北京市等的支持。論文鏈接?PILOT技術(shù)介導(dǎo)多器官特異性的mRNA遞送